HUOL abre seleção para crianças do Norte e Nordeste com anemia grave

O Hospital Universitário Onofre Lopes (HUOL), vinculado à UFRN, está convocando crianças com anemia grave ou suspeita de doenças raras do sangue para um estudo clínico pioneiro nas regiões Norte e Nordeste. A pesquisa investiga a Hemoglobinúria Paroxística Noturna (HPN), uma condição ultrarrara, focando no desenvolvimento e avaliação de novos tratamentos.

A pesquisa visa explorar novas opções terapêuticas para uma doença que, por ser rara na infância, conta com poucos estudos e medicamentos voltados para essa faixa etária.

Cassandra Valle, médica da Hematologia Pediátrica e investigadora principal, destaca a importância da iniciativa: “Nós somos o único centro no Norte e Nordeste participando dessa pesquisa. É uma medicação nova para uso infantil, tornando o tratamento mais acessível às nossas crianças”.

Durante o estudo, os pacientes realizarão exames para confirmar ou descartar o diagnóstico. Além disso, terão acesso ao medicamento em avaliação, acompanhamento médico especializado e possibilidade de ressarcimento de custos relacionados à participação.

Os selecionados serão monitorados por cerca de dois anos, garantindo um acompanhamento contínuo da evolução clínica e do tratamento.

Os pais que desejam inscrever seus filhos devem ficar atentos a sinais como palidez, cansaço, dor abdominal e urina escura. Em caso de sintomas, é essencial buscar atendimento com um pediatra, que pode encaminhar a criança a um hematologista, responsável pela investigação da condição.

A triagem é realizada pelo Centro de Pesquisa Clínica do HUOL, que pode ser contatado pelo telefone (84) 99670-8676.

Os sintomas de HPN em crianças incluem cansaço intenso, palidez acentuada, episódios de trombose e urina escura ao acordar, causada pela perda de sangue durante a noite. Outras queixas podem incluir dor abdominal e dor de cabeça.

O estudo é destinado a crianças com menos de 18 anos que apresentem sintomas clínicos da doença. “Ao chegar aqui, faremos a avaliação clínica e os exames necessários para confirmar se a criança pode participar da pesquisa”, explica Cassandra Valle.

A HPN é uma alteração genética adquirida, resultante de uma mutação que compromete uma substância protetora das células sanguíneas, levando à destruição acelerada das mesmas e, consequentemente, à anemia.

Com essa pesquisa, o HUOL se destaca como o único hospital da Rede Ebserh nas duas regiões com pesquisa ativa nessa área.

Os participantes garantem diagnóstico especializado, acesso a novas terapias e suporte para famílias que enfrentam desafios no tratamento.

O diagnóstico da hemoglobinúria paroxística noturna é confirmado por meio de um exame de sangue específico, a citometria de fluxo, que detecta a presença da doença, que é extremamente rara, com a incidência de um a dez casos por milhão de pessoas.

Na infância, a manifestação da doença é ainda mais rara, pois a mutação genética que causa a HPN geralmente se revela ao longo da vida, sendo mais comum após os 30 anos.

Devido à sua raridade, a HPN é muitas vezes de difícil identificação e, em grande parte dos casos, é um diagnóstico de exclusão, quando outras condições já foram descartadas. “Geralmente não se pensa nesse diagnóstico”, observa Valle.

Na infância, a condição apresenta-se com a chamada anemia hemolítica, caracterizada pela destruição acelerada das células vermelhas.

A HPN pode evoluir para uma falência medular, onde a medula óssea deixa de produzir todas as células sanguíneas, uma situação grave que pode exigir transplante medular.

Além de se confundir com outras condições, como a deficiência de ferro, a HPN apresenta um quadro agudo, com níveis de hemoglobina bastante baixos e a característica urina escura.

O Dia Mundial de Conscientização sobre a HPN, celebrado em 26 de fevereiro, evidencia a importância do diagnóstico precoce, acesso ao tratamento adequado e disseminação de informações qualificadas.