FDA aprova medicamento leucovorina para doença rara e não para autismo

FDA aprova medicamento leucovorina para doença rara, não para autismo

O Federal Drug Administration (FDA), na Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA, aprovou o medicamento Leucovorina para condição rara e não para autismo.

A bula da Leucovorina foi atualizada para indicar que o medicamento é prescrito para deficiência cerebral de folato no gene receptor 1, uma condição genética que afeta aproximadamente 1 em 1 milhão de pessoas. Menos de 50 casos foram identificados em todo o mundo. O Comissário do FDA, Marty Makary, chamou a aprovação de terça-feira de "um marco significativo" para pacientes com a condição.

No entanto, os estudos mostraram que o medicamento não é eficaz para tratar o autismo. Embora tenha observado que a Leucovorina não é uma cura para o autismo, Makary destacou pequenos estudos mostrando que, entre crianças com deficiência de folato e autismo, o medicamento poderia melhorar a fala em aproximadamente 60%.

A administração Trump estava fazendo uma movimentação ousada para expandir o uso do medicamento, "abrindo as portas para o primeiro tratamento reconhecido pela FDA para o autismo", escreveram Makary e outros líderes do HHS.

O alto funcionário da agência disse que, embora os dados fossem fortes o suficiente para aprovar o uso de leucovorina para os casos genéticos raros de deficiência de folato no cérebro, eles não encontraram evidências suficientes de que isso ajudaria crianças com autismo ou outras causas de deficiência cerebral de folato.

A revisão dos dados foi realizada conforme solicitado, e os dados que tinham apoiado a aprovação para esta indicação específica, sugeriu que a Leucovorina não é eficaz para tratar o autismo.

Medicamento aprovado para condição rara, não para autismo

A Leucovorina está disponível para crianças com deficiência cerebral de folato no gene receptor 1. Em um artigo de opinião publicado na Politico e republicado no site da Casa Branca, Marty Makary afirmou que sua agência iria "aprovar a Leucovorina prescrita como tratamento para crianças com deficiência cerebral de folato e sintomas autistas".

Altos funcionários da FDA disseram que, por essa deficiência de folato ser tão rara, seria difícil testar a Leucovorina em ensaios randomizados controlados por placebo com pessoas que a possuem.

Em estudos de caso, crianças com o defeito genético e deficiência cerebral de folato apresentaram grandes melhorias ao tomar Leucovorina.